重症肌无力进入靶向治疗时代,但还面临这些困难|界面新闻

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界面新闻记者|唐卓亚

界面新闻编辑|谢欣

眼睑下垂、复视、言语不清、吞咽困难、饮水咳嗽、抬颈无力、四肢无力。严重时甚至可能因呼吸肌无力、呼吸衰竭或肺部感染而危及生命。这些症状之一统称为“重症肌无力”,这种疾病是一种罕见的疾病。截至2022年,我国约有65万名重症肌无力患者。

为了提高社会各界对重症肌无力的关注,我国自2014年起将每年的6月15日定为重症肌无力关爱日,至今已是重症肌无力关爱日启动十周年。今年6月14日,第六届重症肌无力会议在北京召开。

事实上,重症肌无力自发现以来已有300多年的历史。 1664年,一位名叫奥佩坎卡诺(Opechancanough)的美国土著酋长因病去世,而他生前一直困扰的疾病很可能就是重症肌无力; 1672年,英国生理学家托马斯威尔斯首次描述了重症肌无力患者的临床表现。包括延髓、躯干肌无力以及早晚有轻有重的现象,被称为“假性麻痹”,为后来重症肌无力的认识和研究奠定了基础; 1895年,德国医师Friedrich Jolly首次提出“假性麻痹重症肌无力(以下简称‘MG’)”作为该病的名称。

与许多疾病一样,MG虽然发现较早,但直到上世纪才开始出现一些药物治疗的尝试,如钾、碘、铁等,但效果有限。空军军医大学第二附属医院神经内科副主任常婷在会上表示,“从1954年开始,治疗重症肌无力只能使用经批准的药物,即溴化双斯的明。”

Brobiostigmine 是一种胆碱酯酶抑制剂。其作用机制是抑制胆碱酯酶的活性,从而减少乙酰胆碱的破坏,增加神经肌肉接头处乙酰胆碱的浓度,改善肌无力症状。

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然而,能够对MG进行对症治疗并不意味着人们已经完全了解了该疾病的发病机制。 20 世纪70 年代,科学家乔恩林德斯特罗姆(Jon Lindstrom) 建立了一种放射免疫测定方法,用于测量乙酰胆碱受体(AChR) 抗体。该方法可检测重症肌无力患者血清中抗AChR抗体,对于MG的诊断和研究具有重要意义。至此,对MG发病机制的认识又达到了一个新的水平。

后期使用免疫抑制药物包括糖皮质激素和其他口服非激素免疫抑制剂,如硫唑嘌呤(AZA)、他克莫司(FK-506)、吗替麦考酚酯等来治疗MG。 (MMF)、环孢菌素、甲氨蝶呤和环磷酰胺。

2000年利妥昔单抗的出现是重症肌无力治疗的转折点。据常婷介绍,2000年左右,个别中心开始尝试使用利妥昔单抗,开辟了一种有别于传统药物的治疗方法,即靶向免疫治疗。 “自2017年以来,出现了第一个具有高水平循证医学证据的靶向治疗药物,即依库珠单抗。”张婷说道。

去年6月,我国国家药监局批准依库珠单抗用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身性重症肌无力成年患者。同年,国家食品药品监督管理局批准伊加莫德注射液与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身性重症肌无力患者。目前,两种药品均已纳入医保目录,降价幅度分别为88%和46%。

“2017年到2024年的七年,是重症肌无力治疗突破的七年,重症肌无力的治疗手段日益增多,Cart细胞和AHSCT(自体造血干细胞移植)开启了重症肌无力治疗的新纪元。 ”常婷表示,“目前MG治疗的目标是实现这两个目标。”

首都医科大学宣武医院神经内科主任医师大于伟在接受澎湃新闻采访时也表示,随着重症肌无力治疗研究的深入和临床认识的不断提高,基于针对重症肌无力症状及副作用对患者的影响,国际上提出了“双达标准”的治疗理念,国内外多项重症肌无力诊治权威指南和共识均将治疗目标定为“重症肌无力”。疾病症状和治疗副作用最小化的“双达”状态。

所谓双重标准,是指在控制药物治疗副作用的同时达到最低状态或更好。第一个层次的成就是症状控制,即帮助患者实现疾病缓解和症状控制;第二个层次的成就是副作用控制,治疗相关副作用1级,口服激素剂量5毫克/天。简单来说,双重顺应性就是帮助患者最大限度地减少治疗的副作用,提高生活质量。

北京医院神经内科主任医师张华表示,从患者疾病治疗的全过程来看,做到短期和长期的标准非常重要。短期双成就意味着症状的快速控制和疾病缓解,而长期双成就往往被忽视。一项回顾性观察性队列研究表明,与未达到MMS(最低症状状态)的患者相比,诊断后1 年达到MMS 的患者发生危机和疾病进展的风险降低50% 以上。

事实上,虽然目前重症肌无力的治疗策略与过去相比已经取得了很大进步,能够改善部分重症肌无力患者的症状,但仍有相当比例的患者未能达到理想的疾病控制状态或MMS状态。常婷说:“重症肌无力是一种高度异质性的疾病。每个患者的亚型、胸腺瘤的存在和其他合并症都不同。在选择药物时,还必须考虑患者的承受能力。每个患者的经济状况以及其他合并症,如高血压、糖尿病、肿瘤等,需要医生和患者共同做出治疗决定。

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  • 高度异质性的疾病。每个患者的亚型、胸腺瘤的存在和其他合并症都不同。在选择药物时,还必须考虑患者的承受能力。每个患者的经济状况以及其他合并症,如高血压、糖尿病、肿瘤等,需要医生和患者共同做

    2024年06月25日 04:22
  • 酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身性重症肌无力患者。目前,两种药品均已纳入医保目录,降价幅度分别为88%和46%。“2017年到2024年的七年,是重症肌无力治疗突破的七年,重症肌无力的治疗手段日益增多,Cart细胞和AHSCT(自体造血干细胞移植)

    2024年06月25日 05:51

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